Le médicament le le plus cher au monde a un nouveau prix de 4,25 millions de $

La thérapie génique d’Orchard Therapeutics promet de traiter les causes sous-jacentes d’une maladie génétique rare.

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Pipette ajoutant un échantillon à une boîte de Pétri avec des profils d’ADN en arrière-plan - photo de stock
Orchard Therapeutics a fixé le coût de gros de sa thérapie génique Lenmeldy à 4,25 millions de $.
Image: Andrew Brookes (Getty Images)

Les factures médicales n’ont jamais été aussi élevées. Une thérapie génique pour une maladie rare qui touche les nourrissons a fixé son prix : 4,25 millions de dollars, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

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Entreprise pharmaceutique Thérapeutique du verger, qui développe des traitements pour des maladies graves et génétiques, a fixé le prix de gros de sa nouvelle thérapie Lenmeldy quelques jours seulement après son lancement. approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA).

La société basée à Londres a déclaré dans un communiqué de presse mercredi que le prix élevé reflétait la valeur que la thérapie peut apporter aux personnes éligibles. Les patients et leurs familles. » La société a ajouté que le prix prend également en compte l’impact à long terme que le traitement aura sur les soins de santé dans leur ensemble. dépenses.

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Lenmeldy est une perfusion à dose unique composée du sang et de cellules souches d’un patient pour traiter les nourrissons ayant une leucodystrophie métachromatique précoce ( MLD). La maladie génétique rare entraîne l’accumulation de substances grasses appelées sulfatides dans les cellules du cerveau, du système nerveux, et d’autres organes. Cela peut entraîner une perte des fonctions motrices et cognitives, voire la mort. La FDA a déclaré que la MLD affecte une personne. chez 40 000 Américains.

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Orchard Therapeutics a été acquis par le La société pharmaceutique japonaise Kyowa Kirin en janvier (pdf) pour environ 477 millions de dollars.

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De nouveaux traitements contre les maladies rares ont fait grimper les prix des médicaments

L’ancien détenteur du titre du médicament le plus cher au monde était Hemgenix de CSL Behring. La thérapie génique, lancée en 2022, coûte 3,5 millions de dollars et est utilisé pour traiter le trouble de la coagulation l’hémophilie B.

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Des traitements coûteux comme Lenmeldy et Hemgenix les prix moyens des nouveaux médicaments ont augmenté l’année dernière.

Les sociétés pharmaceutiques ont fixé des prix pour les nouveaux médicaments aux États-Unis 35 % plus élevés en 2023 que l’année précédente. selon une nouvelle analyse de Reuters.

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La forte hausse des prix survient alors que l’industrie se tourne vers des traitements pour des maladies rares, également appelées maladies orphelines. Ces maladies touchent généralement une petite population, généralement 200 000 personnes ou moins. Les compagnies pharmaceutiques peuvent exploiter le manque de traitements alternatifs pour ces maladies pour justifier des prix élevés.

Le prix média annuel d’un nouveau médicament en 2023 était de 300 000 $, en augmentation de 35% par rapport à 222 000 $ en 2022. Le prix médian de liste pour environ 30 nouveaux médicaments en 2021 était 180 000 $.

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