Vera Therapeutics a reçu une approbation accélérée de la Food and Drug Administration mardi pour Trutakna, un traitement pour les adultes atteints de néphropathie à IgA, une maladie rénale auto-immune chronique.
La société a déclaré qu'aucun médicament approuvé auparavant aux États-Unis n'avait simultanément inhibé à la fois BAFF et APRIL — des protéines immunitaires dont le rôle dans la production d'anticorps conduit à des dommages rénaux au fil du temps. La néphropathie à IgA affecte environ 160 000 patients aux États-Unis et, sans traitement efficace, peut entraîner une insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une greffe.
Les données intermédiaires de l'essai ORIGIN 3 de Phase 3, toujours en cours, ont soutenu la décision réglementaire : après 36 semaines, la protéine urinaire — un marqueur de dommages rénaux — avait diminué de 46 % par rapport aux niveaux pré-traitement parmi les receveurs de Trutakna, surpassant le groupe placebo de 42 points de pourcentage. Les réactions indésirables les plus courantes étaient les infections, signalées chez 32 % des patients Trutakna contre 28 % des patients placebo, et les réactions à l'administration locale, signalées chez 30 % des patients Trutakna contre 5 % des patients placebo, a indiqué la société.
Parce que l'approbation est accélérée, elle est basée sur la réduction de la protéinurie comme marqueur de substitution plutôt que sur un effet à long terme confirmé sur la fonction rénale. Les résultats mesurant l'impact à plus long terme du médicament sur la fonction rénale sont attendus à un moment donné au troisième trimestre 2026, une lecture plus précoce que le calendrier précédemment projeté de 2027, a indiqué la société.
Les patients s'injectent eux-mêmes Trutakna une fois par semaine à l'aide d'un auto-injecteur. Un approvisionnement de 28 jours a un coût d'acquisition en gros de 32 700 $ — équivalent à environ 425 000 $ annuellement — chiffres cités par le directeur commercial Matt Skelton, selon Reuters. Les prescriptions sont devenues disponibles au moment de l'approbation, bien que l'entreprise ait déclaré que l'approvisionnement atteignant les patients par le biais des réseaux de distribution prendrait encore trois à quatre semaines.
L'action Vera a augmenté de 7,1 % mardi après l'annonce.
"L'approbation de TRUTAKNA en tant que premier et unique inhibiteur de BAFF et APRIL pour l'IgAN marque une étape importante", a déclaré Marshall Fordyce, fondateur et PDG de Vera Therapeutics, dans un communiqué.
L'IgAN est le plus souvent diagnostiquée chez les personnes entre 30 et 40 ans, et au moins 50 % des patients peuvent progresser vers une insuffisance rénale ou la mort dans les 10 à 20 ans suivant le diagnostic, a déclaré l'entreprise. Plusieurs autres traitements existent déjà pour l'IgAN, et le mécanisme à double protéine de Trutakna le distingue des options actuellement approuvées. Le concurrent Vertex Pharmaceuticals $VRTX a un candidat dans le pipeline avec un mécanisme comparable, et les régulateurs devraient se prononcer sur ce médicament avant la fin de cette année, selon The Wall Street Journal.