Catalyst Pharmaceuticals, Inc., basée à Coral Gables, en Floride, est une entreprise biopharmaceutique commerciale axée sur le développement et la commercialisation de thérapies ciblant des maladies rares et difficiles à traiter.
En octobre 2012, Catalyst a acquis les droits sous licence de Firdapse (phosphate d'amifampridine) auprès de BioMarin $BMRN Pharmaceutical Inc. pour développer et commercialiser le produit aux États-Unis. Firdapse est actuellement approuvé dans l'Union européenne, aux États-Unis, au Canada et au Japon pour le traitement symptomatique du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS) chez les adultes.
L'entreprise renforce également le portefeuille commercial de Firdapse. Elle a déjà reçu plusieurs brevets couvrant le traitement de tous les types de métaboliseurs d'amifampridine au sein de la population de patients atteints de LEMS. En conséquence, ces brevets fourniront désormais une protection de la propriété intellectuelle à Firdapse jusqu'en 2037.
Catalyst a également reçu l'approbation de la FDA en septembre 2022 pour sa demande de nouveau médicament complémentaire (sNDA) pour les comprimés de Firdapse (amifampridine) en dosage de 10 mg afin d'inclure les patients pédiatriques (âgés de six ans et plus) pour le traitement du LEMS. En 2024, la FDA a approuvé le sNDA de la société visant à augmenter la force de dosage maximale de Firdapse de 80 mg à 100 mg pour le LEMS.
En juillet 2023, la société a également acquis les droits nord-américains du vamorolone de Santhera, un stéroïde dissociatif expérimental, qui a été approuvé par la FDA et lancé en conséquence pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), sous la marque Agamree. Le médicament contre l'épilepsie, Fycompa, devrait perdre sa protection par brevet en 2026 et deviendra susceptible d'une érosion générique sévère.
Catalyst s'attend actuellement à attribuer ses coûts de développement futurs, principalement vers le développement continu de Firdapse et Agamree. Cependant, la société se concentre actuellement sur l'acquisition des droits sur des produits en phase avancée pour traiter les maladies rares du système nerveux central et les maladies rares adjacentes, dans le cadre de ses efforts pour diversifier ses activités, ainsi qu'investir dans des opportunités innovantes.
Catalyst a enregistré un chiffre d'affaires total de 589 millions de dollars en 2025, reflétant une augmentation de 20 % par rapport aux 491,7 millions de dollars enregistrés en 2024..