Intellia Therapeutics a entamé une demande en continu auprès de la FDA pour l'approbation du lonvoguran ziclumeran, connu sous le nom de lonvo-z, un traitement unique pour l'angio-œdème héréditaire qui deviendrait la première thérapie d'édition génétique in vivo à base de CRISPR si elle est approuvée par les régulateurs.
Les résultats positifs de l'essai de phase 3 HAELO ont ouvert la voie au dépôt, avec lonvo-z réduisant le taux de crises d'angio-œdème héréditaire de 87 % par rapport au placebo sur une période d'évaluation de six mois, a déclaré Intellia. L'essai a atteint son critère principal et tous les critères secondaires clés. À la marque de six mois, 62 % des receveurs de lonvo-z ont atteint un statut sans crise sans autres thérapies, contre seulement 11 % des patients sous placebo, selon Biospace.