La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le sparsentan comme premier médicament pour traiter la glomérulosclérose segmentaire focale, une maladie rénale rare, selon Travere Therapeutics.
Le Sparsentan, vendu sous le nom de Filspari, sera disponible pour les néphrologues à prescrire immédiatement aux patients atteints de FSGS.
Sarah Silbiger / Getty Images
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le sparsentan comme premier médicament pour traiter la glomérulosclérose segmentaire focale, une maladie rénale rare, selon Travere Therapeutics.
La GSFS est une maladie rénale où les unités de filtration deviennent cicatricielles. Cela peut provoquer un gonflement, une perte de protéines dans l'urine et finalement une insuffisance rénale. Reuters rapporte que plus de 40 000 personnes aux États-Unis ont la GSFS, avec des chiffres similaires en Europe.
Le médicament agit en ciblant deux récepteurs spécifiques pour réduire la quantité de protéines perdues par les reins. Selon la société, cela aide à ralentir la progression de la maladie. Travere a déclaré que les spécialistes des reins peuvent commencer à le prescrire immédiatement aux patients atteints de GSFS.
L'approbation de la FDA étend l'autorisation existante pour le sparsentan, qui est déjà vendu sous le nom de marque Filspari. Les régulateurs ont d'abord approuvé Filspari en 2023 pour la néphropathie à IgA, un autre trouble auto-immun rénal progressif, bien que l'étiquette du médicament inclue des avertissements encadrés signalant des risques de lésions hépatiques et de dommages fœtaux.
Avant d'accorder l'indication FSGS, la FDA avait en janvier repoussé son calendrier d'examen, demandant plus de preuves du bénéfice clinique du médicament. Pour l'indication de la néphropathie à IgA, Filspari a un prix de liste d'environ 9 900 dollars par mois, soit environ 170 000 dollars par an, selon Reuters. Parce que la FSGS nécessite une dose plus élevée, l'analyste de Jefferies, Maury Raycroft, a déclaré à Reuters que le prix du médicament pour cette condition pourrait être environ le double du prix de l'IgAN.
Filspari a généré 103,3 millions de dollars de ventes au cours des trois derniers mois de l'année. Travere a licencié le médicament de Ligand Pharmaceuticals en 2012. Selon Reuters, Ligand reçoit 9% des revenus mondiaux et des paiements d'étapes dans le cadre de l'accord.
Atrasentan, un traitement concurrent de Novartis en Suisse, est maintenant en essai clinique de stade intermédiaire pour le même groupe de patients, rapporte Reuters.
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