L'essai ACACIA-HCM a atteint les deux critères d'évaluation principaux, ouvrant potentiellement le traitement à une nouvelle population de patients atteints de maladies cardiaques.
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Actions de Cytokinetics ont bondi à un nouveau sommet sur 52 semaines mardi après que les données positives de Phase 3 pour son médicament cardiaque aficamten ont montré des résultats statistiquement significatifs dans une forme de cardiomyopathie hypertrophique qui n’a actuellement aucun traitement approuvé. À son pic intrajournalier, l'action a atteint 74,35 $ et a ensuite grimpé à 76,97 $.
Connue sous le nom d'ACACIA-HCM, l'étude a réuni 516 personnes diagnostiquées avec une cardiomyopathie hypertrophique non obstructive symptomatique, une condition cardiaque caractérisée par un épaississement musculaire qui n’entrave pas le flux sanguin hors du cœur. Au cours de la période de traitement de 36 semaines, ceux sous aficamten ont surpassé les receveurs de placebo sur deux mesures co-primaires : un questionnaire capturant la charge des symptômes connu sous le nom de Score de Résumé Clinique du Questionnaire de Cardiomyopathie de Kansas City et un test de capacité d'exercice maximal, a déclaré la société.
Les patients sous aficamten ont enregistré une amélioration de 11,4 points dans le score des symptômes contre 8,4 points pour le placebo, une différence qui était statistiquement significative avec une valeur p de 0,021. Sur la performance d'exercice maximal, les patients sous aficamten ont gagné 0,64 mL/kg/min contre une baisse de 0,03 mL/kg/min pour le placebo, avec une valeur p de 0,003, selon Cytokinetics.
Les critères secondaires clés — y compris la proportion de patients avec une classe fonctionnelle de l'Association Cardiaque de New York améliorée, une mesure composite de l'exercice et le marqueur de stress cardiaque NT-proBNP — ont également montré des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo, a déclaré la société.
"Les patients atteints de CMH non obstructive n'ont pas de thérapies approuvées pour traiter l'hypercontractilité sous-jacente associée à la maladie. Nous espérons que cela changera avec ACACIA-HCM," a déclaré Fady I. Malik, vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Cytokinetics, dans un communiqué.
La société a signalé une découverte de sécurité : une fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à 50 % est survenue chez 10 % des participants prenant de l'aficamten, contre 1 % sous placebo. Deux participants sous aficamten ont connu un événement indésirable grave d'insuffisance cardiaque lié à cet état. Les interruptions de traitement dues à une fraction d'éjection tombant en dessous de 40 % sont survenues chez 3 % des participants sous aficamten.
Aficamten est déjà approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne et en Chine sous le nom de marque MYQORZO pour la forme obstructive de la cardiomyopathie hypertrophique. Si les régulateurs approuvent une nouvelle indication, la population de patients potentiellement traités par le médicament augmenterait considérablement, STAT News a rapporté. La cardiomyopathie hypertrophique affecte bien plus de 300 000 patients diagnostiqués aux États-Unis, dont environ la moitié présente la forme non obstructive, a déclaré la société.
Cytokinetics a déclaré qu'elle prévoit de présenter les résultats complets d'ACACIA-HCM lors d'une prochaine réunion médicale et de les discuter avec la FDA et d'autres régulateurs.
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