Approbation de la FDA pour Regeneron : thérapie génique pour la surdité héréditaire gratuite

3 min de lectureMis à jour 24 avril 2026

La FDA a approuvé l'Otarmeni de Regeneron $REGN le 23 avril, faisant de lui la première thérapie génique pour la perte auditive héréditaire — et Regeneron a déclaré qu'il rendra le traitement disponible gratuitement pour les patients éligibles aux États-Unis.

La thérapie cible une condition rare affectant environ 50 nouveau-nés par an aux États-Unis. L'otoferline, une protéine encodée par le gène OTOF, joue un rôle crucial en permettant aux cellules sensorielles ciliées de l'oreille interne de transmettre l'information sonore au cerveau — et les enfants avec des mutations OTOF ne peuvent pas produire une version fonctionnelle de celle-ci. Otarmeni délivre une copie fonctionnelle du gène OTOF dans la cochlée via un virus modifié, non pathogène, en utilisant une procédure chirurgicale similaire à l'implantation cochléaire.

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Regeneron a déclaré que l'approbation continue pourrait dépendre de la confirmation du bénéfice clinique dans la prochaine partie de l'essai CHORD. Les effets secondaires les plus courants étaient l'infection de l'oreille moyenne, les vomissements, les nausées, le vertige, la douleur due à la procédure, la difficulté à marcher et les mouvements oculaires rapides et involontaires.

Regeneron a développé Otarmeni avec Decibel Therapeutics, une plus petite biotech qu'elle a acquise en 2023 pour environ 100 millions de dollars, selon Bloomberg. Dans le secteur de la thérapie génique, les traitements administrés en une seule fois pour les maladies rares ont régulièrement été fixés entre 2 millions et 3 millions de dollars, selon Bloomberg.

"Nous croyons que nous sommes un type d'entreprise très différent," a déclaré George D. Yancopoulos, président et directeur scientifique de Regeneron, dans un communiqué. Selon CNN, Yancopoulos a révélé qu'un prix de 4 millions de dollars par enfant avait été envisagé en interne - un chiffre qui, pour les quelque 50 cas annuels aux États-Unis, se serait traduit par entre 200 millions et 400 millions de dollars de revenus annuels, selon CNN.

Regeneron a noté que si la thérapie elle-même sera gratuite, les coûts de la procédure chirurgicale restent hors du contrôle de l'entreprise. Les patients peuvent contacter le programme de soutien OnPath de l'entreprise pour des informations sur l'accès.

Concomitamment à l'annonce avec l'autorisation de la FDA, Regeneron a également officialisé un accord de tarification des médicaments avec l'administration Trump - une démarche qui a aligné l'entreprise avec une vague de sociétés pharmaceutiques qui avaient précédemment accepté de réduire l'écart entre les prix des médicaments américains et internationaux, selon Bloomberg. Selon les termes de l'accord, l'entreprise s'est engagée à réduire ce qu'elle facture à Medicaid pour certains médicaments et à offrir son traitement contre le cholestérol, Praluent, à un prix réduit via le programme TrumpRx.

Otarmeni a reçu plusieurs désignations spéciales de la FDA, y compris Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track, et Regenerative Medicine Advanced Therapy. C'était aussi l'un des premiers médicaments choisis pour le programme de Bons de Priorité Nationale du Commissaire de la FDA, qui accélère les examens pour les médicaments qui répondent à des besoins de santé importants. Regeneron a déclaré qu'il prévoyait de demander l'approbation dans d'autres pays.

Regeneron a obtenu l'approbation de la FDA pour la première thérapie génique visant à restaurer l'audition chez les enfants sourds, sera offerte gratuitement.

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