La FDA a laissé l'industrie pharmaceutique perplexe en revenant sur sa décision deux fois à propos d'un médicament controversé. La démission d'un haut responsable des vaccins signifie plus d'incertitude.
iStock Editorial / Getty Images Plus
La Food & Drug Administration a longtemps été considérée comme la référence parmi les agences de réglementation fédérales, soumettant les médicaments expérimentaux à des tests rigoureux et impartiaux pour s'assurer de leur sécurité et de leur efficacité avant d'accorder l'approbation de mise sur le marché.
Mais ces derniers jours, la supervision de la FDA a laissé l'industrie biopharmaceutique confuse au mieux, car elle s'est rétractée deux fois concernant un médicament controversé, la thérapie génique de Sarepta Therapeutics pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Puis, mardi soir, le Dr. Vinay Prasad, le responsable de la FDA supervisant ces revirements, a démissionné de manière inattendue après moins de quatre mois en poste et de vives critiques de la part de commentateurs conservateurs.
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Dans un commentaire dans Endpoints News, une lettre d'information sur l'industrie pharmaceutique très suivie, le rédacteur en chef Drew Armstrong a écrit qu'« il est difficile de lire cette série d'événements autrement que comme la FDA cédant à des pressions politiques extérieures ».
Les analystes de Wall Street sont divisés sur la question de savoir si le départ de Prasad sera positif pour l'industrie biotechnologique. Avant sa nomination en tant que directeur du Centre d'Évaluation et de Recherche Biologiques (CBER) de la FDA, qui supervise l'évaluation des vaccins et des thérapies géniques et cellulaires, Prasad était un critique de longue date des politiques et approbations de médicaments de la FDA, attirant une attention considérable pour sa critique des vaccins Covid-19.
L'analyste de BMO Capital Markets, Evan Seigerman, a écrit dans une note que le départ de Prasad est un « grand positif » pour l'industrie biotechnologique. « Bien que nous considérons souvent l'incertitude comme un point négatif pour le secteur, ce changement de Prasad au CBER pourrait en réalité instaurer une certaine confiance et stabilité à la FDA. »
Mais l'analyste de Jefferies, Andrew Tsai, a écrit que « nous avons senti que le Dr. Prasad réfléchissait de manière plus rationnelle (et conservatrice) concernant les approbations de la FDA, exigeant des sponsors qu'ils produisent davantage de preuves cliniques à l'appui. » Il a ajouté que « les événements semblaient relativement plus prévisibles sous Prasad, car il y avait un sentiment de structure, de cadre et de mérite derrière les décisions du CBER. »
Les analystes de Stifel, quant à eux, ont déclaré dans une note que le départ de Prasad « pourrait éventuellement être bénéfique mais comment pouvons-nous le savoir ? »
Le départ de Prasad a été provoqué par une controverse centrée sur le médicament Elevidys de Sarepta, qui a obtenu une approbation accélérée de la FDA en 2023 en tant que premier traitement de thérapie génique pour les enfants de 4 et 5 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui pouvaient encore marcher. La maladie de dégénérescence musculaire, causée par un gène défectueux, affecte un garçon sur 3 300 ; il n'existe pas de remède connu et peu de traitements.
Elevidys, administré par une seule infusion, délivre un gène correcteur qui aide à prévenir la dégénérescence des cellules musculaires. C’est l’un des médicaments les plus chers du monde, coûtant 3,2 millions de dollars pour le traitement unique.
En 2024, la FDA a élargi l'approbation d'Elevidys pour inclure les patients ambulatoires et non ambulatoires atteints de Duchenne âgés de 4 ans ou plus. Les deux approbations ont été faites par le Dr Peter Marks, le prédécesseur de Prasad, qui resigned under pressure en mars. Les approbations étaient controversées car les données des essais cliniques pour Elevidys n’étaient pas concluantes quant à la capacité du médicament à améliorer de manière significative la fonction motrice, mais il y avait une pression considérable sur l’agence de la part des familles des patients de Duchenne pour aller de l’avant avec le médicament, car elles disposent de si peu d’options.
L'un des critiques les plus virulents de l'approbation d'Elevidys était Prasad lui-même, qui directement critiqué la décision de Marks d'approuver le médicament de dystrophie musculaire de Duchenne de Sarepta, annulant les recommandations des conseillers de la FDA selon lesquelles le médicament devait être rejeté.
Par conséquent, Prasad a rapidement demandé à Sarepta de retirer temporairement le médicament du marché plus tôt ce mois-ci après que deux adolescents prenant Elevidys soient morts d'une insuffisance hépatique aiguë, et qu'un patient adulte atteint de dystrophie musculaire sous un médicament différent mais apparenté soit décédé. Sarepta a initialement refusé, une confrontation inhabituelle avec l'agence, mais a ensuite accepté le 21 juillet de mettre le médicament en rayon.
L'action de Sarepta a plongé à la nouvelle, et la spéculation était répandue qu'Elevidys ne reviendrait pas, car il aurait probablement besoin de passer par une autre série d'essais cliniques.
Les critiques de Prasad ont rapidement agi. Le lundi 28 juillet, l'éditorial principal du Wall Street Journal, intitulé Le braquage de Sarepta et l'innovation médicamenteuse, a qualifié l'action de la FDA de « braquage réglementaire », et a qualifié Prasad de « disciple autoproclamé de Bernie Sanders qui n'aime pas le médicament ».
Le comité éditorial du Journal a poursuivi en disant que « le Dr Marks a pris de bonnes décisions pour donner la priorité à la rapidité et au choix des patients par rapport à la certitude sur les données » et a conclu que « les familles confrontées à un diagnostic terrible se demandent si la seule thérapie génique sur le marché sera une option pour leurs fils. Si les Américains voulaient moins de nouveaux traitements, ils auraient pu élire Kamala Harris. »
L'activiste conservatrice Laura Loomer, une favorite du président Trump, était une autre critique de Prasad, écrire récemment que « la philosophie réglementaire de Prasad est fondamentalement anti-Trump. Alors que le Président a critiqué le processus d'approbation de la FDA comme étant « lent et lourd » il a plaidé pour des examens plus rigoureux. De plus, Prasad a rejeté la pression républicaine pour rationaliser les approbations comme étant malavisée. » Et sur X $TWTR, elle a posté, « Comment cet anti-Trump Bernie Bro est-il entré dans l'administration Trump ??? »
Trump a précédemment licencié plusieurs responsables de la sécurité nationale après que Loomer les ait accusés de ne pas être suffisamment loyaux envers le président.
Lundi soir, la FDA a indiqué à Sarepta qu'elle soulèverait sa pause sur Elevidys. Mardi tard, Prasad a démissionné. « Le Dr Prasad ne voulait pas être une distraction pour le grand travail de la FDA dans l'administration Trump et a décidé de retourner en Californie pour passer plus de temps avec sa famille », a déclaré le Département de la Santé et des Services sociaux, qui supervise la FDA, dans un communiqué. « Nous le remercions pour son service et les nombreuses réformes importantes qu'il a pu accomplir durant son temps à la FDA ».
Le HHS n'a pas nommé de successeur à Prasad. Son départ survient pendant une période de chiffre d'affaires historiquement élevé parmi la direction de la FDA, y compris la perte de Jacqueline Corrigan-Curay, principale régulatrice de médicaments de l'agence, qui a annoncé sa retraite le mois dernier.
« Avec la fin du mandat du Dr Prasad en tant que directeur du CBER, nous nous demandons si son départ pourrait signaler un virage vers la branche plus permissive et centrée sur le plaidoyer des patients, du mouvement MAHA [Make America Healthy Again] en ce qui concerne les indications pour les maladies rares », a écrit Leerink Partners en réaction à sa démission.
Quant à Sarepta, ses actions ont augmenté de 15,4 % mercredi, le départ de Prasad étant largement considéré comme une victoire pour l'entreprise.
